Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первую в мире местную генную терапию, которая будет использоваться для лечения ран у пациентов в возрасте 6 месяцев и старше с редким заболеванием кожи – рецессивным или доминантным дистрофическим буллезным эпидермолизом (ДЭБ).
Терапия Vyjuvek (beremagene geperpavec, ранее известная как B-VEC) использует нереплицирующийся вектор вируса простого герпеса типа 1 (HSV-1) для доставки гена COL7A1 непосредственно в клетки кожи, восстанавливая белковые фибриллы COL7, которые стабилизируют структуру кожи.
Вьювек, разработанный Krystal Biotech, предназначен для многократного использования для лечения одной или нескольких ран. В базовом исследовании генная терапия в виде геля для местного применения вводилась один раз в неделю в течение 6 месяцев.
Читайте также: Одобрен первый препарат для лечения ажитации Альцгеймера
FDA дало Vyjuvek приоритетное рассмотрение, одобрив терапию всего через 9 месяцев после того, как Krystal подала заявку на одобрение.
«Вьювек – это первое одобренное FDA средство генной терапии ДЭБ, редкого и серьезного генетического заболевания кожи», — делится с журналистами Питер Маркс, доктор медицинских наук, директор Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA.
«Поскольку он безопасен и легко наносится непосредственно на раны, он не требует большого количества вспомогательных технологий или специальных знаний, что делает Вьювек очень доступным даже для пациентов, которые живут далеко от специализированных центров», — добавил врач.
